Work
Casgevy
The first CRISPR-based medicine ever approved by a national regulator, cleared in the United Kingdom in November 2023 and in the United States a month later. Developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, it treats sickle-cell disease and beta-thalassemia by editing a patient's own bone-marrow stem cells to reactivate fetal haemoglobin. The list price is around two million dollars per patient.
全球首款获国家监管机构批准的CRISPR基因编辑药物，于2023年11月在英国获批，一个月后在美国获批。由福泰制药与CRISPR Therapeutics联合研发，通过对患者自身骨髓干细胞进行编辑以重新激活胎儿血红蛋白，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。每名患者的标价约为200万美元。
El primer medicamento basado en CRISPR aprobado por un regulador nacional, autorizado en el Reino Unido en noviembre de 2023 y en los Estados Unidos un mes después. Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, trata la anemia falciforme y la beta-talasemia mediante la edición de las propias células madre de la médula ósea del paciente para reactivar la hemoglobina fetal. Su precio de lista ronda los dos millones de dólares por paciente.
أوّل دواء قائم على تقنية «كريسبر» تجيزه هيئة تنظيمية وطنية، إذ أُجيز في المملكة المتحدة في نوفمبر 2023 وفي الولايات المتحدة بعد شهر من ذلك. طوّرته شركتا «فيرتكس فارماسيوتيكالز» و«كريسبر ثيرابيوتكس»، ويُعالج فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا عبر تعديل الخلايا الجذعية لنخاع عظم المريض نفسه لإعادة تنشيط الهيموغلوبين الجنيني. ويبلغ سعره المعلن نحو مليونَي دولار للمريض الواحد.
O primeiro medicamento baseado em CRISPR alguma vez aprovado por uma autoridade reguladora nacional, autorizado no Reino Unido em novembro de 2023 e nos Estados Unidos um mês depois. Desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e pela CRISPR Therapeutics, trata a doença falciforme e a beta-talassemia editando as próprias células-tronco da medula óssea do paciente para reativar a hemoglobina fetal. O preço de tabela situa-se em torno de dois milhões de dólares por paciente.
किसी राष्ट्रीय नियामक द्वारा स्वीकृत पहली CRISPR-आधारित दवा, जिसे नवंबर 2023 में यूनाइटेड किंगडम में और एक महीने बाद संयुक्त राज्य अमेरिका में मंज़ूरी मिली। वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और CRISPR थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित, यह सिकल-सेल रोग और बीटा-थैलेसीमिया का उपचार रोगी की अपनी अस्थि-मज्जा स्टेम कोशिकाओं को संपादित करके भ्रूणीय हीमोग्लोबिन को पुनः सक्रिय करने के द्वारा करती है। इसकी सूची मूल्य प्रति रोगी लगभग बीस लाख डॉलर है।
Obat berbasis CRISPR pertama yang pernah disetujui oleh regulator nasional, disahkan di Britania Raya pada November 2023 dan di Amerika Serikat sebulan setelahnya. Dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, obat ini mengobati penyakit sel sabit dan beta-talasemia dengan menyunting sel punca sumsum tulang milik pasien sendiri untuk mengaktifkan kembali hemoglobin janin. Harga eceran sekitar dua juta dolar per pasien.
Premier médicament fondé sur la technologie CRISPR jamais homologué par une autorité de régulation nationale, autorisé au Royaume-Uni en novembre 2023 puis aux États-Unis un mois plus tard. Mis au point par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, il traite la drépanocytose et la bêta-thalassémie en modifiant les cellules souches de la moelle osseuse du patient afin de réactiver l'hémoglobine fœtale. Son prix catalogue avoisine les deux millions de dollars par patient.
国家規制当局によって承認された史上初のCRISPRベース医薬品で、2023年11月に英国で、その1か月後に米国で認可された。バーテックス・ファーマシューティカルズとCRISPRセラピューティクスによって開発され、患者自身の骨髄幹細胞を編集して胎児型ヘモグロビンを再活性化させることにより、鎌状赤血球症およびβサラセミアを治療する。希望小売価格は患者1人あたり約200万ドルである。
Первое в истории лекарство на основе CRISPR, одобренное национальным регулятором: разрешение получено в Великобритании в ноябре 2023 года и в США месяцем позже. Разработано компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics; применяется для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии путём редактирования собственных стволовых клеток костного мозга пациента с целью повторной активации фетального гемоглобина. Прейскурантная цена — около двух миллионов долларов на пациента.
Das erste CRISPR-basierte Arzneimittel, das jemals von einer nationalen Zulassungsbehörde freigegeben wurde, zugelassen im Vereinigten Königreich im November 2023 und einen Monat später in den Vereinigten Staaten. Entwickelt von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics, behandelt es die Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie, indem die körpereigenen Knochenmarkstammzellen des Patienten so editiert werden, dass die Bildung von fetalem Hämoglobin reaktiviert wird. Der Listenpreis liegt bei rund zwei Millionen Dollar pro Patient.
한 국가 규제 당국이 승인한 최초의 CRISPR 기반 의약품으로, 2023년 11월 영국에서, 한 달 뒤 미국에서 승인되었다. 버텍스 파마슈티컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 개발했으며, 환자 자신의 골수 줄기세포를 편집해 태아 헤모글로빈을 재활성화하는 방식으로 겸상 적혈구 질환과 베타지중해빈혈을 치료한다. 정가는 환자 1인당 약 200만 달러이다.